El Consejo de Ministros ha aprobado un Real Decreto para facilitar el acceso a los medicamentos en situaciones especiales. El objetivo principal de esta nueva norma es agilizar los trámites para que todos aquellos pacientes con enfermedades gravemente debilitantes o que ponen en peligro su vida que carecen de alternativas terapéuticas satisfactorias puedan acceder a medicamentos que están en fase de investigación clínica cuando el paciente no forma parte de un ensayo clínico (uso compasivo).

Además, en la norma se regula el acceso a medicamentos que están autorizados en otros países, pero no en España, y el uso de medicamentos que podrían utilizarse en condiciones no previstas en la ficha técnica.

Aunque ya existen mecanismos para acceder a medicamentos en situaciones especiales a través de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, el nuevo Real Decreto agiliza todos los trámites, lo que redundará en una disminución de los tiempos de espera de los pacientes a la vez que se refuerza el seguimiento de la seguridad de los tratamientos.

Uso compasivo y medicamentos extranjeros

Hasta ahora, el procedimiento de uso compasivo exigía una solicitud y una autorización individualizada para cada paciente. Con la nueva norma, el acceso a los medicamentos en investigación o no autorizados en España podrá hacerse mediante la gestión telemática de una solicitud individualizada para cada paciente o bien acogiéndose a las condiciones de una autorización temporal llevada a cabo por la Agencia Española de Medicamentos, en coordinación con el resto de agencias europeas, para un grupo de pacientes.

Los nuevos procedimientos contribuirán a agilizar en gran medida el trámite de autorización de los tratamientos, a la vez que se mejora el seguimiento de los pacientes y la recogida y análisis de los datos de seguridad.

En cuanto a los medicamentos extranjeros no autorizados en España y que no estén en investigación, siempre que estén comercializados en otros países y que su uso sea imprescindible, el Real Decreto actualiza el procedimiento de obtención mediante solicitud individualizada para un paciente mediante un protocolo avalado por la Agencia Española de Medicamentos.

Uso en condiciones distintas a las autorizadas

El uso de medicamentos en condiciones distintas a las de su autorización tiene su origen en el hecho de que existen algunas circunstancias en las que a pesar de existir datos clínicos sobre un determinado uso terapéutico para un medicamento ya autorizado, dicho uso no está incorporado a la ficha técnica del medicamento.

El uso clínico de los medicamentos en condiciones no incluidas en la ficha técnica autorizada sucede, a veces, en poblaciones especiales como la pediátrica, en condiciones especiales de uso alejadas de la condición mayoritaria en una determinada enfermedad o también en medicamentos clásicos con escaso interés comercial.

El Real Decreto reitera el uso excepcional del uso de medicamentos en condiciones distintas a las autorizadas en su ficha técnica y lo enmarca dentro de la práctica clínica. Para ello establece unos procedimientos diferenciados de los que rigen para el uso compasivo. La norma incide en la responsabilidad de los médicos, que deberán informar a los pacientes cuando se den estas circunstancias y elimina la autorización individual por parte de la Agencia, que no obstante podrá emitir recomendaciones en cuanto al uso fuera de indicación en el caso de medicamentos con especial riesgo, sometidos a una prescripción especial o con un alto impacto sanitario.

Para identificar estos usos y los supuestos en los que es necesario emitir recomendaciones, la Agencia Española de Medicamentos creará un sistema de intercambio de información con las Comunidades Autónomas

Asimismo, los centros sanitarios deberán tener en cuenta las recomendaciones de la Agencia al elaborar protocolos terapéutico-asistenciales para garantizar un tratamiento óptimo de los pacientes.

Principales ventajas

La aprobación de este Real Decreto es un compromiso más del Gobierno con los pacientes y da respuesta a las peticiones de distintos colectivos profesionales y de ciudadanos

En definitiva, el nuevo Real Decreto de acceso a medicamentos en situaciones especiales aporta ventajas que pueden resumirse en:

• Elimina cargas administrativas, en el contexto del Plan de Reducción de Cargas Administrativas y de Mejora de la Regulación, gracias al establecimiento por la Agencia, en algunos casos, de protocolos de uso del medicamento en sustitución de las autorizaciones individuales para cada paciente.
• Agiliza los procedimientos ya existentes, mediante la unificación de solicitudes y la tramitación telemática
• Refuerza las garantías de seguridad de los usos especiales, con la creación de procedimientos específicos para la notificación de sospechas de reacciones adversas.
• Garantiza la información y transparencia de la A gencia sobre los procedimientos, las autorizaciones temporales de utilización, las recomendaciones de uso y los protocolos de utilización.
• Garantiza la equidad al establecer criterios de acceso a medicamentos en investigación a nivel europeo con las autorizaciones temporales de utilización.

En el último año la Agencia ha tramitado sesenta mil solicitudes de acceso a medicamentos en situaciones especiales, de las cuales el 50 por 100 corresponde al acceso a medicamentos autorizados en otros países; un 35 por 100 al uso de medicamentos en condiciones distintas a las previstas en la ficha técnica, y un 15 por 100 al acceso a medicamentos en investigación.

Los medicamentos oncológicos, neurológicos, oftalmológicos y dermatológicos son los que más peticiones reciben para su utilización en situaciones especiales.